成本-效果分析中药物成本测量的良好研究规范：问题和建议——ISPOR药物成本课题组报告（第一部分）

目的：药物经济学成本一效果分析（CEA）中药品价格或成本的确定对于获得评价结果和结论而言是至关重要的。尽管许多药物经济学实践指南可以从有关文献获得，而且在许多国家也已颁布，但无论在药物成本的确定还是测算方面，这些指南涉及的都很模糊或根本没有提到。对于从社会视角开展的药物经济学研究而言，这个问题尤为重要，这是因为通常测算的品牌药成本不仅包括真实的经济成本，还包括从一些社会成员（患者和第三方付费者）到另一些社会成员（制药商股东）的转移支付，而其中很大部分是作为对生物医药创新的回报。此外，无论是国际背景下还是在美国国内的环境中，均存在许多复杂的制度因素影响着如何从其它角度测算CEA中的药物成本。本报告的目的是为多种基本分析角度下进行CEA时如何测算药物成本提供指导和建议。方法：ISPOR良好研究规范（成本一效果分析中的药物成本使用）课题组药物成本课题组（DCTF）】是在ISPOR董事会的建议和批准下成立的。课题组成员由富有经验的CEA模型开发或使用者组成，他们来自多个国家，包括学术界和产业界人士以及政府顾问。由于成本的测算取决于研究角度，因此课题组又分为5个小组，分别从社会、管理式医疗、美国政府、产业界和国际这5个视角来开发药物成本的测算标准。本报告共分六部分，在准备报告草案之前，DCTF各小组已开会制定了报告的核心假设和大纲，并就纲要和报告草案征求了由174名外部评审员组成的核心小组的意见，此外还参考了曾两次参加ISPOR会议的ISPOR成员的意见以及从ISPOR网站上获得的意见。结果：药物成本的测算应该是高度透明的，而且应更多地从使用者角度反映支出净额。课题组对社会视角下品牌药的CEA建议如下：（1）CEA分析者应该使用能够更准确反映真实社会药物成本（如20％～60％的平均销售价格）的成本；（2）当这一建议不切实际即对决策者没有意义时，应定义一个“有限的社会视角”来进行研究。从支付者角度开展的CEA应当使用扣除所有回扣、共付和经其他调整后的相关支付者的实际支付价格。当这些价格调整属于涉密信息时，分析者应当使用有代表性的或平均折扣作为替代。结论：药品的交易价格不仅是对目前药物治疗利用的配给，而且是对未来生物医学研究与开发的配给。CEA研究者应当选择合适的药物成本测算方法使之适合于分析的角度，保证药物成本测算的清晰和透明，并报告使用各种合理测算方法所获得的CEA结果的敏感度。