成本-效果分析中药物成本测量的良好研究规范：问题和建议——ISPOR药物成本课题组报告（第一部分）

目的：药物经济学成本一效果分析（CEA）中药品价格或成本的确定对于获得评价结果和结论而言是至关重要的。尽管许多药物经济学实践指南可以从有关文献获得,而且在许多国家也已颁布,但无论在药物成本的确定还是测算方面,这些指南涉及的都很模糊或根本没有提到。对于从社会视角开展的药物经济学研究而言,这个问题尤为重要,这是因为通常测算的品牌药成本不仅包括真实的经济成本,还包括从一些社会成员（患者和第三方付费者）到另一些社会成员（制药商股东）的转移支付,而其中很大部分是作为对生物医药创新的回报。此外,无论是国际背景下还是在美国国内的环境中,均存在许多复杂的制度因素影响着如何从其它角度测算CEA中的药物成本。本报告的目的是为多种基本分析角度下进行CEA时如何测算药物成本提供指导和建议。方法：ISPOR良好研究规范（成本一效果分析中的药物成本使用）课题组[药物成本课题组（DCTF）】是在ISPOR董事会的建议和批准下成立的。课题组成员由富有经验的CEA模型开发或使用者组成,他们来自多个国家,包括学术界和产业界人士以及政府顾问。由于成本的测算取决于研究角度,因此课题组又分为5个小组,分别从社会、管理式医疗、美国政府、产业界和国际这5个视角来开发药物成本的测算标准。本报告共分六部分,在准备报告草案之前,DCTF各小组已开会制定了报告的核心假设和大纲,并就纲要和报告草案征求了由174名外部评审员组成的核心小组的意见,此外还参考了曾两次参加ISPOR会议的ISPOR成员的意见以及从ISPOR网站上获得的意见。结果：药物成本的测算应该是高度透明的,而且应更多地从使用者角度反映支出净额。课题组对社会视角下品牌药的CEA建议如下：（1）CEA分析者应该使用能够更准确反映真实社会药物成本（如20％～60％的平均销售价格）的成本;（2）当这一建议不切实际即对决策者没有意义时,应定义一个“有限的社会视角”来进行研究。从支付者角度开展的CEA应当使用扣除所有回扣、共付和经其他调整后的相关支付者的实际支付价格。当这些价格调整属于涉密信息时,分析者应当使用有代表性的或平均折扣作为替代。结论：药品的交易价格不仅是对目前药物治疗利用的配给,而且是对未来生物医学研究与开发的配给。CEA研究者应当选择合适的药物成本测算方法使之适合于分析的角度,保证药物成本测算的清晰和透明,并报告使用各种合理测算方法所获得的CEA结果的敏感度。     

成本-效果分析中药物成本测量的良好研究规范:社会角度——ISPOR药物成本工作组报告之二

目的:进行成本-效果分析(Cost-effectiveness Analysis,CEA)时,为保证评价的一致性和可比性,多数涉及到CEA的指南均建议使用应用普遍、广泛的社会角度。作为工作组的子报告[来自成本-效果分析中药物成本测量的良好研究规范(ISPOR药物成本工作组;Drug Cost Task Force,DCTF)的六份报告之一],本文旨在回顾社会角度的定义,评估其在成本测量中的特定应用,识别其在理论和实践中的局限性,并就潜在的改进提出建议。方法:对有关方法学介绍的重要文献、书籍与报告进行全面的回顾、总结,并整合成为综述及报告草案。将报告草案寄送至ISPOR并由ISPOR成员审阅和评论。根据接收到的大量评论和建议,对报告草案进行相应修订。结果:可从以下三方面对社会角度进行界定:(1)时间成本的纳入;(2)机会成本的使用;(3)集体偏好。实际上虽然许多已公开发表的CEA声称使用了社会角度,但即使有也只有很少部分CEA能够满足上述所有条件。品牌药的成本多采用仅反映短期生产和配送成本的实际购买成本,而非更低的社会机会成本。这种做法对于当前的决策者而言是可以理解且务实、有用的。然而这种CEA的应用注重了静态而非动态效率,忽视了对创新的相关激励。结论:我们的首要建议是,当前CEA评价实践应通过采用参照方案的新标准作为一种"有限的社会角度"或"卫生体系"角度,并在考虑到间接成本和集体偏好的情况下使用药物获得成本,以此来承认并接受这种局限性。当涉及研发成本及创新激励等重要议题时,药物经济学领域也必须承认这种研究角度的局限性。     

成本-效果分析中药物成本测量的良好研究规范：管理式医疗角度——ISPOR药物成本工作组报告之三

目的：本报告的目的是就管理式医疗机构（managed care organization,MCO）角度下如何测量成本一效果分析（cost Effectivenss Analyse,CEA）中的药物成本这一问题提供指导和建议。方法：国际药物经济学和结果研究会（ISPOR）的专项计划——成本一效果分析中药物成本测量的良好研究规范工作组（DCTF）由ISPOR董事会指定。工作组成员均为富有经验的CEA模型开发或使用者。在制定报告草案前DCTF已召开了会议并制定了报告的核心假设和纲要,而且就报告草案征求了外部评审人员的意见,并在ISPOR会议和ISPRO网站上征求了ISPOR会员的意见。结果：对于MCO而言,药物成本等于它向药剂师支付的药品成本和调剂费用之和,再减去患者共付部分和来自制药厂商的任何折扣。MCO对这些部分的报销程度随药物类型（单一来源还是多重来源）、配送方式（零售还是邮寄药品）、给药场所（自我药疗还是在医生诊所给药）等多种因素的不同会存在很大区别。由于成本部分的价值取决于个人和保密合同,因此难以对其进行准确测算。结论：MCO角度下药物成本的测算应包括药费和处方费,再加上扣除共付金额、折扣和其他原因减少的药物价格。考虑到药物价格的自然属性,ISPOR应建立一个网站,以便出现新信息之后在该网站上对DCTF的成本建议进行更新。     

头孢丙烯与头孢克洛治疗小儿上呼吸道感染的成本-效果分析

目的对治疗小儿上呼吸道感染的常用药物头孢丙烯和头孢克洛进行成本-效果分析。方法使用药物经济学决策树模型分析,选择期望成本最小的治疗方案,评价头孢丙烯和头孢克洛的治疗效果。结果决策树分析显示,两种药物治疗效果均有很好的疗效,头孢丙烯与头孢克洛的期望成本分别为35.556元和22.331元,而对应的成本-效果比分别为38.23元和24.81元。结论头孢克洛治疗方案对小儿上呼吸道感染的治疗效果更好。     

药物经济学的未来语境

一．定义药物经济学(Parmacoeconomics)是国外从上世纪80年代开始兴起的新型分析学科,主要是利用经济学研究方法并结合流行病学、决策学、统计学对治疗方案、用药效果、用药成本药效等因素进行分析与评价,以求最大限度地合理利用药物资源和社会资源。传统药物经济学主要注重于针对不同病种的治疗方案、用药效果及治疗成本的全方位分析,包括药物疗法的经济学评价、药品的定价、药物利用述评、药物处方的管理、药品方针政策和赔偿、药品和疾病的经济学评价、药品和疾病的生活质量的评价、药品经济学评价和研究方法、医疗标准的评定方法、药品评价方法、新药的药品经济学评价等内容。分析方法主要有最小成本分析(CostMinimizationAnalysis,     

麻醉药药物经济学研究方法系统综述和评价方法

目的 对国内外发表的麻醉药药物经济学评价进行系统综述,归纳其研究方法,总结目前相关研究存在的问题和挑战。方法 检索中国期刊全文数据库、万方数据知识服务平台、PubMed、Embase等数据库,以麻醉、镇静、经济学评价等为关键词,检索时限为建库至2021年11月20日,由两名研究者独立筛选文献、提取资料。结果 共纳入13篇文献,多数评价采用医疗机构角度、基于个体数据开展、并采用成本-效果分析（cost-effectiveness analysis, CEA）。成本指标主要包括药品成本、手术成本、监测成本和管护成本,健康产出指标主要为镇静效果。研究多采用成本-效果比（cost-effectiveness ratio, CER）和增量成本-效果比（incremental cost-effectiveness ratio, ICER）为评价指标,但大部分评价未进行敏感性分析。结论 建议未来进行麻醉药药物经济学评价成本测量时,除药品成本外,将其他麻醉相关成本也纳入考量。由于麻醉患者的意愿支付价格难以获取、质量调整生命年（quality-adjusted life year, QALY）难以测算,...     

非小细胞肺癌治疗药物的经济学评价研究综述

本文系统地检索了数据库中的英文文献,以了解国外针对非小细胞肺癌治疗药物的经济学研究方法和结果,尤其是靶向药物的评价方法.已有的研究显示,国外针对非小细胞肺癌的经济学研究主要集中在二线治疗方案上,多采用回顾性研究设计,研究方法以成本- 效果分析或最小成本分析为主,且只考虑了直接医疗成本.而针对靶向药物的经济学评价文献还比较少,其成本-效果性还有待进一步验证.     

国外效用计量方法的研究进展及其对我国的启示

成本-效用分析(CUA)是在成本-效益分析(CBA)存在着有些收益难以或不宜货币化计量,以及成本一效果分析(CEA)存在着效果指标不足以反映全部收益、适用范围较窄的背景下,于20世纪80年代后期被提出的。该方法被提出后,虽饱受争议,但鉴于其能够对收益进行全面的衡量,故     

3种第二代抗组胺药治疗儿童过敏性鼻炎的成本-效果

目的运用药物经济学评价方法,对氯雷他定、西替利嗪、左西替利嗪3种第二代抗组胺药物治疗儿童过敏性鼻炎进行成本-效果分析,为临床治疗儿童过敏性鼻炎用药提供参考和建议。方法通过单组率Meta分析获得效果指标,于山东省药品招标采购平台,结合儿童各年龄段的服用剂量和疗程获得药品成本,对3种第二代抗组胺药物治疗儿童过敏性鼻炎进行成本-效果分析,并进行单因素敏感性分析、概率敏感性分析及基于药品成本变化的情境假设分析。结果对于治疗2~6岁儿童过敏性鼻炎,氯雷他定为绝对劣势方案被排除,西替利嗪相比于左西替利嗪的增量成本-效果比(ICER)为19.34元;对于治疗6~11岁儿童过敏性鼻炎,氯雷他定为绝对劣势方案被排除,西替利嗪相比于左西替利嗪的ICER为38.69元;对于治疗≥12岁儿童过敏性鼻炎,左西替利嗪、氯雷他定成本较高为绝对劣势方案被排除,西替利嗪为优势方案。敏感性分析与基础分析结果基本一致。结论第二代抗组胺药物治疗各年龄段儿童过敏性鼻炎,氯雷他定为绝对劣势方案;临床治疗2~11岁儿童过敏性鼻炎时,可以根据患儿的意愿支付(WTP)阈值选择最优方案,若WTP低于ICER,则优先使用左西替利嗪,若WTP高于ICER,则优先使用西替利嗪;临床治疗≥12岁儿童过敏性鼻炎时,西替利嗪为绝对优势方案。     

厄他培南对比头孢曲松治疗复杂性尿路感染的成本-效果分析

目的了解厄他培南与头孢曲松治疗复杂性尿路感染(c UTI)的经济性,为临床合理用药提供参考。方法构建决策树模型对厄他培南与头孢曲松治疗复杂性尿路感染进行成本-效果分析,疾病治疗情况和治疗费用、临床试验中药物治疗的有效性和中国耐药菌的药物敏感度情况等参数主要来源于相关临床试验和文献。针对参数的不确定性进行敏感性分析。结果治疗复杂性尿路感染方面,厄他培南的治疗有效率高于头孢曲松,单次住院厄他培南治疗可节约住院费用2124元,每多治愈1例c UTI患者可节约卫生费用4752元,是成本节约的。结论厄他培南在治疗复杂性尿路感染与头孢曲松相比是成本节约的,即厄他培南治疗复杂性尿路感染具有经济性。     

将5-羟色胺-去甲肾上腺素再摄取抑制剂引入巴西国家药品目录的经济学影响——成本-效果分析和预算影响分析

目的：从巴西卫生部的角度出发，评价三类治疗重性抑郁症（major depressive disorder，MDD）药物在6个月治疗期间的成本-效果，以及将5-羟色胺-去甲肾上腺素再摄取抑制剂（SNRIs）引入巴西国家药品目录对预算的影响。方法：本研究采用《巴西医学会抑郁症临床治疗指南》推荐的决策树模型。临床数据来自一项已发表的Meta分析。患者包括年龄18岁以上患有中重度MDD[汉密尔顿抑郁量表（HAMD）分值≥15，或者蒙哥马利抑郁量表（MADRS）分值≥18]的成年MDD患者。MDD根据第三版和第四版精神障碍诊断及统计手册（DSM-Ⅲ／Ⅳ）进行诊断，患者无共病或合并药物治疗，只接受≥6周的SNRIs、选择性5-羟色胺再摄取抑制剂（SSRIs）和（或）三环类抗抑郁药（TCAs）治疗。临床产出采用缓解率（HAMD≤7或者MADRS≤12）。分析中包括直接成本（药品成本、医生访视成本和住院成本）。药品成本来自2006年巴西国家药品价格表，住院成本和医生成本来自2006年医疗保健系统数据库。成本数据用巴西货币单位雷亚尔（$Brz）2006年价格（1雷亚尔=0.47美元）表示。利用单因素敏感性分析和Monte Carlo敏感性分析检验模型的稳健性。结果：SNRIs组治疗的平均期望成本为4848雷亚尔，SSRIs组为5466雷亚尔，TCAs组为5046雷亚尔。总成功率（包括决策树中所有分支一线和二线治疗的成功率）分别是SNRIs组78.1％，SSRIs组74.0％，TCAs组76.4％。每成功治疗一例的成本分别是SNRIs组6209雷亚尔，SSRIs组7385雷亚尔和TCAs组6602雷亚尔。在增量成本-效果分析中，SNRIs组具有绝对优势。Monte Carlo分析证实了三类抗抑郁药物成本-效果比值排序的相对位置，但是仍然有很大的不确定性。将SNRIs药物引入到药品目录能够使总预算平均减少1％，成本节约的概率是52％。结论：在巴西，给MDD病人处方SNRIs药物，似乎比?     

基于Markov模型急性非ST段抬高型心肌梗死介入治疗与药物保守治疗的药物经济学评价

目的研究急性非ST段抬高型心肌梗死(NSTEMI)介入治疗与药物保守治疗的成本-效果分析。方法以入选的243例NSTEMI患者作为研究对象,按照两种治疗方案进行分组,分为介入治疗组(173例)和药物保守治疗组(70例),从中国医疗保障角度出发,基于Markov模型运用成本-效果分析法对两种治疗方案的临床效果和医疗成本进行药物经济学评价。结果 Markov模型分析显示,NSTEMI两种治疗方案的增量成本效果比(ICER)为82 549.47($/QALYs)。在WTP=139 836.00的阈值标准下,ICER远小于阈值标准,介入治疗组比药物保守治疗组更具有经济性。结论当WTP=139 836.00阈值标准(2014年3倍人均GDP),介入治疗方案具有较好的经济性,实例研究结果可以为医疗卫生决策部门提供重要参考信息。     

基于Markov模型急性非ST段抬高型心肌梗死介入治疗与药物保守治疗的药物经济学评价

目的研究急性非ST段抬高型心肌梗死(NSTEMI)介入治疗与药物保守治疗的成本-效果分析。方法以入选的243例NSTEMI患者作为研究对象,按照两种治疗方案进行分组,分为介入治疗组(173例)和药物保守治疗组(70例),从中国医疗保障角度出发,基于Markov模型运用成本-效果分析法对两种治疗方案的临床效果和医疗成本进行药物经济学评价。结果 Markov模型分析显示,NSTEMI两种治疗方案的增量成本效果比(ICER)为82 549.47($/QALYs)。在WTP=139 836.00的阈值标准下,ICER远小于阈值标准,介入治疗组比药物保守治疗组更具有经济性。结论当WTP=139 836.00阈值标准(2014年3倍人均GDP),介入治疗方案具有较好的经济性,实例研究结果可以为医疗卫生决策部门提供重要参考信息。     

阿尔茨海默病疾病进展模型：CEA的模型方法综述

有关阿尔茨海默病(Alzheimer's disease,AD)治疗的经济学评价的文献报告在最近的十年中已有一些新的发展。大多数文献的分析使用了经济学模型来评价药物治疗AD的经济性。本综述考虑了已发表的CEA文献中,模拟AD进展以及干预措施对疾病进展效果的方法。本综述是以一项较早的药物治疗AD的CEA的系统综述为基础,并且对其进行了更新。本文系统检索了评估多奈哌齐(donepezil)、利斯的明(rivastigmine)、加兰他敏(galantamine)或美金刚(memantine)治疗AD的经济性的经济学评价文献。文献检索范围包括电子数据库(如MEDLINE,EMBASE)从建库到2005年底的文献,检索共得到22篇发表的文献。本文对这些研究进行了简要的评述后,对疾病进展模型进行了更为详细的考虑。本综述采用最新的卫生技术评估(HTA)决策分析模型规范指南,对文献中使用的模型方法进行评述。根据指南的要求,采用广泛的标准对模型进行了评价,包括:模型结构、数据输入及不确定性与一致性的坪估。所有模型中采用的模型结构都受到了关注。几乎所有的研究都是依靠认知功能得分来模拟AD、疾病进展以及对治疗成本和结果的影响的,这被认为是一个很大的局限。在构建模型所使用的数据方面也存在局限性,尤其是有些研究并没有证明模型中的治疗效果,却在此基础上建立了模型。还有一点也是比较清楚的,有些模型模拟了AD进展和随后的治疗成本一效果,但是没有对模型的不确定性和一致性(内部一致性和外部一致性)进行足够详细的阐述。采用更加合适的方法建立AD进展模型做进一步研究是有必要的,而且今后对治疗方案的经济学评价则需要更加详尽地提供模拟AD的方法和构建模型使用的数据。     

利拉鲁肽与罗格列酮、格列美脲、艾塞那肽和甘精胰岛素治疗2型糖尿病患者的短期成本-效果比较

目的以第26周末达到HbA1c<7%、无体重增加和无低血糖事件作为糖尿病综合管理的有效复合终点,分析在中国2型糖尿病患者治疗中每日一次1.2mg利拉鲁肽相比罗格列酮、格列美脲、艾塞那肽和甘精胰岛素的经济性。方法利用利拉鲁肽全球Ⅲ期临床试验(LEADTM)的临床数据计算每日一次1.2mg利拉鲁肽相比罗格列酮、格列美脲、艾塞那肽和甘精胰岛素的成功治疗1例患者的成本。成本包括药物、针头、自我血糖监测,以及处置严重不良事件(SAE)、低血糖事件和体重干预的成本,效果指标为复合终点达标率,并进行单因素敏感度分析。结果在使用研究药物治疗26周后,相对罗格列酮、格列美脲、艾塞那肽和甘精胰岛素,每日一次1.2mg利拉鲁肽治疗每100例患者分别使额外26例、24例、7例和17例患者达到复合终点,利拉鲁肽成功治疗1例患者所需成本小于对应比较治疗方案。敏感度分析支持了结果的稳健性。结论相比罗格列酮、格列美脲、艾塞那肽和甘精胰岛素,利拉鲁肽是具有成本-效果的治疗方案。     

复方甲硝唑阴道栓治疗滴虫性阴道炎预后分析及成本探讨

目的探讨复方甲硝唑阴道栓治疗滴虫性阴道炎的临床治疗效果及治疗成本。方法选择我院2011年1月～2012年1月收治的滴虫性阴道炎患者84例,随机分成两组,治疗组采用复方甲硝唑阴道栓进行治疗,对照组采用甲硝唑进行治疗,对比分析两组治疗效果,并应用药物经济学方法对治疗成本进行探讨。结果治疗组总有效率高于对照组,复发率低于对照组,两组比较差异具有统计学意义(P<0.05)。复方甲硝唑阴道栓的药物成本为48元,治疗费用适中。结论采用复方甲硝唑阴道栓治疗滴虫性阴道炎具有显著效果,该治疗方法治疗效果较好,安全性高,复发率低等优点,治疗成本适中,临床值得进行推广。     

医药企业发展需要药物经济学

药物经济学(Pharmacoeconomics.,PE)有广义狭义之分,从广义上来理解,凡是用经济学的理论和方法来研究药品市场的种种行为,及供方、需方、保险方等都是属于药物经济学的范畴;狭义的药物经济学是一种评价方法,描述和分析药物治疗和药学服务的成本和结果。一个有趣的例子可以说明狭义药物经济学的特点,比如     

心房颤动患者卒中防治药物利伐沙班与华法林的药物经济学分析

目的 对心房颤动患者卒中防治药物利伐沙班与华法林进行药物经济学评价.方法 本研究对心房颤动卒中的患者制订了两种治疗方案,华法林片(A组)、利伐沙班片(B组),运用药物经济学知识(成本-效果分析及敏感性分析)对利伐沙班和华法林预防心房颤动相关卒中进行药物经济学评价.结果 利伐沙班组与华法林组比较增量成本-效果比(ICER...     

意愿支付法在药物经济学中的应用

意愿支付（WTP）法是药物经济学评价中非常重要的一种评估手段。在成本计量、效益计量和QALY的货币化中都发挥了重要的作用。本文对WTP的定义、理论基础、调查方法、在药物经济学中的应用,以及WTP与条件价值评估法（CVNI）和意愿受偿（WTA）的联系进行了系统介绍。指出WTP应用的重点领域应该是间接成本及隐性成本的计算;应用WTP进行成本收益评估时应当注意收益的类别与评估角度;并阐述了QALY货币化的方法。期望能够为我国的药物经济学研究提供前沿方法的借鉴。     

精神分裂症稳定期两种治疗方案的成本-效果比较

目的探讨精神分裂症稳定期应用非典型抗精神病药物治疗的成本-效果。方法采用药物经济学决策树模型分析方法,选择期望成本最小治疗方案评价非典型抗精神病药物的治疗效果。结果在1年稳定期内,使患者病情持续稳定,棕榈酸帕利哌酮注射液治疗方案与利培酮长效注射液治疗方案的费用分别为19 539.2元和17 187.6元;而对应的期望治疗成本分别为36 183.7元和35 807.4元。结论利培酮长效注射液治疗方案对精神分裂症稳定期的治疗效果更好,且花费少。