成本-效果可接受曲线:不确定状态下的医疗决策方法

医疗领域的决策制定不可避免地要在考虑医疗干预的效果和成本的不确定性下进行。成本-效果可接受曲线是在不确定状态下的一种医疗决策方法。这种技术比增量成本-效果比率的置信区间估计具有优势,它直接解决了决策制定问题。本文提供了一个基于净效益方法的成本-效果可接受曲线的定义,并详细阐述了它的内涵。成本-效果可接受曲线可以通过参数和非参数的方法计算。对于这两种计算方法,在成本-效果分析中,我们在成本-效果可接受曲线和统计推断(基于置信区间和P值)之间建立正式的联系。     

基于决策树模型的芪龙胶囊治疗缺血性脑卒中的成本-效果分析

目的 评价芪龙胶囊治疗缺血性脑卒中的经济性,以期为临床合理用药、卫生资源合理配置提供参考依据。方法 本研究采用Treeage Pro软件对芪龙胶囊+常规疗法VS常规疗法干预缺血性脑卒中进行成本-效果分析,成本参数来源于米内网数据库和最新发表的相关文献,同时根据一项已发表的随机对照研究得出效果参数（临床有效率）评价两种治疗方案短期内的经济性,模拟的时间跨度为12周。通过单因素（旋风图）、概率（成本-效果可接受曲线、成本-效果散点图）敏感性分析对本研究增量成本-效果比（ICER）值的稳健性进行验证。结果 基础分析结果显示,芪龙胶囊组与对照组比较的ICER为6 827.59元,即相比于单用常规疗法,使用芪龙胶囊联合常规疗法治疗缺血性脑卒中每多治疗1例有效的缺血性脑卒中患者需多花费6 827.59元,此时若患者的意愿支付价格高于6 827.59元,芪龙胶囊联合常规疗法更具经济性,否则常规疗法更具经济性。敏感性分析结果显示本研究的ICER较为稳健。结论 假设人均可支配收入（2020年）作为患者意愿支付阈值,缺血性脑卒中患者使用芪龙胶囊联合常规治疗方案比单用常规治疗方案更具经济性。     

基于决策树模型的铁剂补充治疗血液透析患者肾性贫血的经济学评价

目的 评价蔗糖铁注射液、多糖铁胶囊及其他口服铁补充制剂治疗血液透析患者肾性贫血方案的成本-效果,为临床药物选择提供参考。方法 通过对肾性贫血临床治疗结果进行单组率Meta分析获得各干预措施的临床治疗有效率,并建立决策树模型对其成本与效果进行经济学评价,并对参数不确定性进行单因素敏感性分析。结果 共纳入670例患者进行成本-效果分析。结果显示,在多糖铁胶囊有效率较低的情况下,意愿支付>22 590.61元,蔗糖铁静脉注射液具有最好的成本-效果。而在其他口服补铁制剂中,多糖铁胶囊治疗血液透析患者肾性贫血最具经济学效益。结论 血液透析患者肾性贫血首选静脉补铁治疗。静脉补铁副作用较大或需长期用药情况下,口服铁剂治疗肾性贫血首选多糖铁胶囊。     

肺力咳合剂治疗小儿急性支气管炎的药物经济学评价

目的评价肺力咳合剂治疗小儿急性支气管炎的经济性,为临床合理用药及药物目录的科学遴选与调整提供证据支持。方法基于一项已发表的Meta分析的效果参数(咳嗽消失时间),成本参数源于米内网数据库和最新发表的相关文献。采用TreeAge Pro软件对肺力咳合剂联合常规西药vs.常规西药治疗小儿急性支气管炎进行成本-效果分析,并进行1000次二阶蒙特卡洛模拟,获得成本-效果可接受曲线以及散点图,验证增量成本-效果比(ICER)的稳健性。结果肺力咳合剂联合常规西药组与常规西药组的医疗成本分别为3125.52元和3092.34元,咳嗽消失时间分别为4.38 d和5.76 d,ICER为24.04元/d,即相比于单用常规西药疗法,联合肺力咳合剂治疗急性支气管炎咳嗽消失时间每减少1 d,患儿多花24.04元,明显小于2021年我国城镇和农村人均可支配年收入的意愿支付阈值。单因素和概率敏感性分析结果表明,本研究得出的结果具有较高的稳健性。结论基于现有Meta分析循证证据,肺力咳合剂治疗小儿急性支气管炎具有经济学优势。     

注射用灯盏花素治疗脑梗死的药物经济学评价

目的 评价在中国医疗环境下注射用灯盏花素（BI）治疗脑梗死（CI）的经济性。方法 从卫生体系角度出发,运用Treeage pro构建模型对两种治疗方案进行成本-效果分析和敏感性分析。模型模拟的干预时间为2周,成本参数源于米内网数据库和相关文献,效果参数主要基于BI干预CI的Meta分析,BI组以BI联合西医常规疗法（CWM）为干预措施,对照组以单用CWM为干预措施。结果 基础分析结果显示,两组的增量成本-效果比（ICER）为111.17元,约为0.003倍2020年人均可支配收入。即相比于单用CWM,CI患者使用BI联合CWM每多降低一个NIHSS评分需多花费111.17元,敏感性分析结果验证了基础分析结果的稳健性,概率敏感性结果显示当患者的个人意愿支付价格高于70元时,BI组干预方案具有经济性的概率更高,与基础分析结果一致。结论 当个人意愿支付价格高于70元时,CI患者选用BI联合CWM比单用CWM在改善神经功能缺损方面更具有经济性。     

奥塞米韦治疗流感的药物经济学评价——基于丹麦青少年和成年人的研究

目的:评价奥塞米韦治疗丹麦青少年和成年流感病人的经济性。方法:分别从全社会和付费者的角度,采用成本-效果分析和成本-效用分析比较奥塞米韦与常规疗法(缓解症状的OTC药物)治疗流感的经济性。参与本研究的人群是其他方面健康的青少年和成年人,年龄在13～64岁之间。本研究使用了丹麦的数据来进行模拟,其结果也只适合丹麦人群。在经济学模型中,采用了一阶和二阶Monte Carlo模拟,并且采用敏感度分析来检验模型的稳健性。主要产出指标:成本-效果分析的意义是"每恢复正常活动一天所花费的成本",成本-效用分析的意义是"每获得一个QALY的成本"。结果:从全社会角度分析,奥塞米韦相对于常规疗法存在绝对优势。从付费者角度分析,成本-效果比为每恢复正常活动一天需要12.3欧元,成本-效用比为5063欧元/QALY。在忽略住院、并发症以及死亡的情况下,进行敏感度分析,结果发现成本-效果比和成本-效用比有优势。假设人们的意愿支付值为26174欧元/QALY,奥塞米韦治疗流感仍然保持了经济性。结论:用奥塞米韦治疗其他方面健康的丹麦青少年和成年流感病人为社会节约了成本,并且从付费者角度来看,成本也相对较低,因此该方案具有经济性。     

基于决策树模型的银黄清肺胶囊治疗慢性支气管炎急性发作的药物经济学评价

目的 评价银黄清肺胶囊治疗慢性支气管炎急性发作的经济性,以期为卫生医疗用药资源的合理配置提供参考依据。方法 本研究采用TreeagePro软件对银黄清肺胶囊+常规疗法Vs常规疗法干预慢性支气管炎急性发作进行成本-效果分析,成本参数来源于米内网数据库和最新发表的相关文献,同时根据一项已发表的随机对照研究得出效果参数（临床总有效率）评价两种治疗方案短期内的经济性,模拟的时间跨度为7 d。通过单因素敏感性分析（旋风图）、概率敏感性分析（成本-效果可接受曲线、增量成本-效果散点图）对本研究结果的稳健性进行验证。结果 基础分析结果显示,银黄清肺胶囊组和对照组的增量成本-效果比（ICER）值为655.2元,即相比于单用常规疗法,银黄清肺胶囊联合常规疗法每多治疗1例有效的慢性支气管炎急性发作患者需多花费655.2元,此时若患者的意愿支付（WTP）价格高于655.2元,银黄清肺胶囊联合常规疗法更具经济性,否则常规疗法更具经济性。敏感性分析结果显示研究结果较为稳健。结论 假设人均可支配收入（2020年）作为患者WTP阈值,慢性支气管炎急性发作患者使用银黄清肺胶囊联合常规疗法比单用常规疗法方案更具经济性。     

7种口服中成药联合三联疗法治疗幽门螺杆菌相关性消化性溃疡和胃炎的经济学评价

目的 比较多种常用口服中成药联合三联常规疗法治疗幽门螺杆菌（helicobacterpylori,Hp）相关性消化性溃疡和胃炎的有效性和经济性。方法 通过检索中国期刊全文数据库、万方数据知识服务平台、中文期刊全文数据库、CBM、Pubmed、Embase及Cochrane Library数据库,纳入7种常用口服中成药（荆花胃康胶丸、胃苏颗粒、气滞胃痛颗粒、安胃疡胶囊、加味左金丸、香砂六君子丸、枳术宽中胶囊）联合三联疗法治疗Hp相关性消化性溃疡和胃炎的临床对照试验。根据改良的Jadad量表对纳入研究进行质量评价;采用R和Win BUGS软件进行口服中成药联合三联常规疗法的贝叶斯网状Meta分析,采用Treeage Pro软件构建决策树模型进行成本-效果分析。结果 本研究纳入70个研究,网状Meta分析结果显示,以三联为对照,7种口服中成药联合三联疗法均可提高Hp根除率。经济学结果显示,当意愿支付低于60元时,三联疗法具有经济性的概率最高,当意愿支付高于60元时,荆花胃康胶丸联合三联疗法具有经济性的概率最高;当意愿支付高于300元时,荆花胃康胶丸联合三联和胃苏颗粒联合三联两种疗法具有经济性...     

基于决策树模型的复方沙棘籽油栓治疗老年性阴道炎的药物经济学评价

目的 评价复方沙棘籽油栓（CSSOS）治疗老年性阴道炎（SV）的经济性,以期为卫生医疗用药资源的合理配置提供参考依据。方法 采用TreeagePro软件对妇炎舒胶囊单用vs妇炎舒胶囊+CSSOS干预SV进行成本-效果分析,成本参数来源于米内网数据库和相关文献,同时根据一项已发表的随机对照研究获得的效果参数（临床有效率）评价两种治疗方案短期内的经济性,模型模拟的干预时间为12d。通过单因素敏感性分析（旋风图）、概率敏感性分析（增量成本-效果散点图、成本-效果可接受曲线）,对研究结果的稳健性进行验证。结果 基础分析结果显示,两组的增量成本-效果比（ICER）值为382.44元,即相比于单用妇炎舒胶囊,妇炎舒胶囊联合CSSOS每多治疗1例有效的SV患者需多花费382.44元,当患者的个人意愿支付（WTP）价格高于382.44元时,CSSOS联合妇炎舒胶囊组具有经济性的概率优于单用妇炎舒胶囊组。敏感性分析结果验证了基础分析结果的稳健性。结论 假定人均可支配收入（2020年）作为患者的个人WTP价格,SV患者选用CSSOS联合妇炎舒胶囊比单用妇炎舒胶囊具有经济性的概率更高。     

己酮可可碱缓释片治疗糖尿病足的药物经济学评价

目的 探讨己酮可可碱缓释片治疗糖尿病足的经济性。方法 基于卫生体系角度,利用Treeage Pro 2011软件构建为期20周的决策树模型,对己酮可可碱缓释片与常规方法治疗糖尿病足进行成本-效果分析,并利用敏感性分析判断结果的稳健性。临床效果指标采用截肢率,数据来源于单篇随机对照试验（RCT）,成本数据来源于药智网。结果 己酮可可碱缓释片与常规治疗相比,治疗糖尿病时成本低,效果高,增量成本-效果比（ICER）<0。敏感性分析结果表明,对基础分析结果影响最大的因素是未行截肢手术的住院天数,且在患者意愿支付（WTP）阈值变动范围内,己酮可可碱缓释片的可接受概率始终高于常规治疗。说明成本-效果分析结果稳健性良好。结论 己酮可可碱缓释片治疗糖尿病足,与常规治疗相比具有成本-效果优势,能为临床治疗方案选择和国家医保政策决策提供参考依据。     

基于决策树模型的金天格胶囊治疗原发性骨质疏松症（肝肾不足证）的药物经济学评价

目的 评价金天格胶囊治疗原发性骨质疏松症（POP）（肝肾不足证）的经济性,以期为卫生医疗用药资源的合理配置提供参考依据。方法 采用TreeagePro软件对金天格胶囊vs.骨疏康胶囊干预POP进行成本-效果分析,成本参数源于米内网数据库和相关文献,同时根据一项前瞻性随机对照临床研究得出的中医证候临床疗效评价两种治疗方案短期内的经济性,模型模拟的干预时间为24周。通过单因素敏感性分析、概率敏感性分析对本研究结果的稳健性进行验证。结果 基础分析结果显示,相比于骨疏康胶囊,使用金天格胶囊治疗POP（肝肾不足证）患者每多提升1%的中医证候临床有效率需多花费61.24元,当患者的个人意愿支付价格高于61.24元时,金天格胶囊组具有经济性的概率优于骨疏康胶囊组。敏感性分析结果验证了基础分析结果的稳健性,金天格胶囊组的临床疗效、药品单价和患者用药依从性对研究结果有一定影响,具有更高经济性概率的干预方案同基础分析结果一致。结论 基于2020年人均可支配收入作为患者意愿支付阈值的假设,POP患者选用金天格胶囊在改善POP（肝肾不足证）的中医临床证候方面比骨疏康胶囊更具有经济性。     

埃索美拉唑与奥美拉唑治疗消化性溃疡出血的成本-效果

目的 比较埃索美拉唑与奥美拉唑治疗消化性溃疡出血（PUB）的临床疗效,并进行成本-效果分析。方法 选取2020年1月至2021年12月于芜湖市第二人民医院就诊的PUB患者160例作为研究对象,采用随机数字表法分为对照组与观察组,各80例。在常规治疗基础上,对照组给予奥美拉唑治疗,观察组给予埃索美拉唑治疗。比较两组的疗效、成本-效果,并进行敏感性分析。结果 观察组治疗有效率显著高于对照组（96.25%vs. 78.75%,P<0.05）;将两组成本和效果参数代入模型进行成本-效果分析,观察组成本高于对照组,同时所获得的效果也显著优于对照组;对两组方案进行增量分析,结果显示两组增量成本-效果比（ICER）为7 195.71元;单因素敏感性分析与概率敏感性分析结果均与基础分析结果一致。结论 采用埃索美拉唑治疗PUB的临床疗效优于奥美拉唑,若患者的意愿支付（WTP）阈值高于7 195.71元,埃索美拉唑更具有经济性。     

药物经济学评价中的贝叶斯法介绍

21世纪是贝叶斯统计的世纪,其作为两大统计学派之一,已被越来越多地应用于包括医疗在内的科学、技术、管理、商业等多个领域。本文从贝叶斯法的原理、概率含义、计算技术等方面较全面地介绍了贝叶斯法,以促进贝叶斯法在药物经济学评价中的应用。贝叶斯法的优势主要体现在先验信息的应用及推测方面,而马尔可夫链蒙特卡洛模拟技术（MCMC）使得贝叶斯法的这种优势在计算技术中得以实现,其计算过程是通过从后验分布中随机抽取一个大样本来形成贝叶斯推断。贝叶斯法可以在理论上准确地提供药物经济学中增量成本一效果比（ICER）、成本一效果可接受曲线（CEAC）、净货币收益（NMB）和净健康收益（NHE）的概率阐述。     

苯环喹溴铵对比布地奈德治疗变应性鼻炎的药物经济学评价

目的 对比分析苯环喹溴铵治疗变应性鼻炎（AR）的疗效与经济性,为临床提供更加经济、合理的AR用药方案。方法 构建苯环喹溴铵和布地奈德治疗AR的Markov（马尔可夫）模型对患者接受治疗后的生存状态进行模拟,根据AR的疾病特征,模型包括疾病发作和疾病控制两种健康状态。选用决策树模型进行成本-效果分析;采用质量调整生命年（QALYs）作为健康产出指标,以2021年1倍人均GDP作为意愿支付（WTP）阈值判断不同方案的经济性。结果 对比两方案成本和疗效指标数据,苯环喹溴铵治疗方案相较布地奈德治疗方案增量成本-效果比（ICER）值为4 915.87元/QALY,小于既定的1倍人均GDP的WTP阈值,苯环喹溴铵方案与布地奈德方案相比具有成本-效果优势。敏感性分析显示,布地奈德和苯环喹溴铵方案第4周患者的鼻部总症状视觉尺度量表（Multi-VAS）评分是对ICER影响的主要因素,在既定WTP下,苯环喹溴铵对比布地奈德具有经济性的概率为99.98%,苯环喹溴铵作为优势方案结果具有一定稳定性。结论 对于AR,抗胆碱能药苯环喹溴铵对比鼻用糖皮质激素布地奈德更具有成本-效果优势。     

成本-效果象限方法的演变及其对净成本收益的解释

目的：寻找成本-效果象限分析工具用于成本-效果、成本-效益方法的理论与方法的意义。方法：通过梳理成本-效果象限方法的研究进展，提出本论文设想的效益成本象限分析工具，从而剖析两种分析工具所具有的理论与方法意义。结论：成本-效果象限与效益成本象限均是边际分析思想的运用，是理解成本-效果分析、成本-效益分析以及增量分析法的重要途径。成本-效果象限解决了成本-效果分析发展中的ICER为负值的解释，以及不同象限的备选方案的比较等问题。效益成本象限方法是其再发展，重点是为了解决效益成本比指标和净收益指标相矛盾的难题，并建立了增量分析法的图形化推导逻辑。     

天麻醒脑胶囊治疗血管性疾病的药物经济学评价

目的 评价天麻醒脑胶囊治疗血管性痴呆或椎-基底动脉供血不足性眩晕的经济性,为国家医保政策决策提供参考依据。方法 从卫生体系角度出发,构建决策树模型,对天麻醒脑胶囊对比复方苁蓉益智胶囊治疗血管性痴呆进行成本-效用分析,产出指标为质量调整生命年（QALY）;对天麻醒脑胶囊对比通心络胶囊治疗椎-基底动脉供血不足性眩晕进行成本-效果分析,产出指标为临床有效率。成本数据根据药智网药品价格进行计算,效果数据来源于随机对照试验（RCT）研究。并利用单因素敏感性分析和概率敏感性分析方法分析结果稳健性。结果 与复方苁蓉益智胶囊相比,天麻醒脑胶囊治疗血管性痴呆,当治疗周期为24周时,成本低（997.92元vs4 213.44元）,效果高(0.335 4 QALYs vs 0.331 3 QALYs),ICER<0;当治疗周期为36周时,成本低（1 496.88元vs6 320.16元）,效果略低（0.504 4 QALYs vs 0.506 2 QALYs）,ICER=2 604 809.84元/QALY,明显高于意愿支付（WTP）阈值（2020年3倍人均国内生产总值（GDP）为216 000元）;...     

3种第二代抗组胺药治疗儿童过敏性鼻炎的成本-效果

目的运用药物经济学评价方法,对氯雷他定、西替利嗪、左西替利嗪3种第二代抗组胺药物治疗儿童过敏性鼻炎进行成本-效果分析,为临床治疗儿童过敏性鼻炎用药提供参考和建议。方法通过单组率Meta分析获得效果指标,于山东省药品招标采购平台,结合儿童各年龄段的服用剂量和疗程获得药品成本,对3种第二代抗组胺药物治疗儿童过敏性鼻炎进行成本-效果分析,并进行单因素敏感性分析、概率敏感性分析及基于药品成本变化的情境假设分析。结果对于治疗2~6岁儿童过敏性鼻炎,氯雷他定为绝对劣势方案被排除,西替利嗪相比于左西替利嗪的增量成本-效果比(ICER)为19.34元;对于治疗6~11岁儿童过敏性鼻炎,氯雷他定为绝对劣势方案被排除,西替利嗪相比于左西替利嗪的ICER为38.69元;对于治疗≥12岁儿童过敏性鼻炎,左西替利嗪、氯雷他定成本较高为绝对劣势方案被排除,西替利嗪为优势方案。敏感性分析与基础分析结果基本一致。结论第二代抗组胺药物治疗各年龄段儿童过敏性鼻炎,氯雷他定为绝对劣势方案;临床治疗2~11岁儿童过敏性鼻炎时,可以根据患儿的意愿支付(WTP)阈值选择最优方案,若WTP低于ICER,则优先使用左西替利嗪,若WTP高于ICER,则优先使用西替利嗪;临床治疗≥12岁儿童过敏性鼻炎时,西替利嗪为绝对优势方案。     

筋骨痛消丸治疗膝骨关节炎的药物经济学评价

目的 评价筋骨痛消丸对比骨刺片、双氯芬酸钠缓释片治疗膝骨关节炎的成本-效果。方法 基于卫生系统视角,根据疾病治疗转归情况建立决策树模型,采用文献综述及单组率Meta方法获得模型参数,对筋骨痛消丸、骨刺片及双氯芬酸钠缓释片治疗方案进行成本-效果分析,并对参数的不确定性进行敏感性分析。结果 筋骨痛消丸的治疗有效率高于骨刺片（91.70%vs 86.80%）,增量成本-效果比（ICER）为3.46元,当每个有效率百分点的意愿支付（WTP）值大于3.40元时,筋骨痛消丸组经济性更优。筋骨痛消丸有效率也高于双氯芬酸钠缓释片（91.70%vs82.70%）,ICER为11.55元,当WTP值大于11.15元时,筋骨痛消丸组经济性更优。结论 筋骨痛消丸对比骨刺片和双氯芬酸钠缓释片治疗膝骨关节炎的效果更优而成本相对较高,在满足一定WTP水平的前提下该药物临床应用具有经济性。     

血管内超声介导经皮冠状动脉介入治疗的成本-效果分析

目的分析在经皮冠状动脉介入治疗(PCI)中使用血管内超声(IVUS)治疗冠状动脉疾病的成本-效果。方法从医疗服务支付者角度出发,构建患者全生命周期的Markov模型,比较IVUS介导PCI和血管造影介导PCI所产生的经济学影响。结果在基础情境(IVUS的获益持续超过术后第一年)中,IVUS相比血管造影的增量成本-效果比(ICER)为负,即IVUS具有绝对优势。如果IVUS的获益仅局限在第一年,则ICER为133001元/QALY低于中国2倍人均国内生产总值(GDP),IVUS仍为具有成本-效果的方案。从医保付费方的角度出发,每将一例血管造影替换为IVUS,虽然基线时会增加9200元总预算,但由于IVUS能够更好地降低患者再次心肌梗死或血运重建的概率,因此之后每年会带来总成本的节约。直至第12年时,IVUS所带来的成本节约将会超过基线时增加的成本。单因素敏感性分析结果表明,无事件状态的效用值对结果影响最显著,其他参数在±20%范围内变化时,IVUS均为具有绝对优势的方案。结论相比传统的血管造影技术,IVUS是更具成本-效果的优势方案,并且长期来看可以为医保支付方节约预算。     

生物制剂治疗中重度斑块型银屑病的成本-效果

目的 评价国内医保目录用于中重度斑块型银屑病生物制剂的经济效益,为临床合理应用生物制剂治疗中重度斑块型银屑病提供参考。方法 以国内医疗成本为成本数据,对生物制剂建立决策树模型,进行经济学评价。从医疗保健体系支付角度来看,仅考虑药品成本。以随机对照试验中的银屑病面积和严重程度指数减少75%(PASI-75)为主要疗效指标,当有两个以上随机对照试验时,使用Meta分析。采用成本-效果比（C/E）及增量成本-效果比（ΔC/ΔE）,比较英夫利昔单抗、阿达木单抗、乌司奴单抗、司库奇尤单抗、依奇珠单抗治疗中重度斑块状银屑病的成本-效果,并进行敏感性分析。结果 以与安慰剂随机对照的双盲试验样本组为研究对象,将达到PASI-75的患者比例作为终点指标。成本-效果分析结果显示,依奇珠单抗Q4W的增量成本-效果比（ICER）最低,为78.89元。也就是说,每获得1%的有效性,需多支出78.89元,明显低于意愿支付（WTP）阈值（各种药品平均总成本为12 344.16元）,表明成本-效果更好。结论 在中重度斑块型银屑病的短期（10～16周）治疗中,以PASI-75为终点指标,依奇珠单抗具有低成本和高疗效。