罕见病防治和保障的支持体系:台湾的经验与启示

罕见病患者及其家庭面临诸多方面的压力。本文以罕见病患者及其家庭为中心,提出了罕见病防治和保障的四大支持体系,包括法律支持体系、疾病支持体系、资金支持体系和社会支持体系。以该框架为基础,本文系统介绍了台湾地区罕见病防治和保障的一系列有关规定,即制度化的罕见病疾病支持体系、多层次的罕见病资金支持体系和全方位的罕见病社会支持体系。通过分析台湾经验,本文建议:应整合罕见病相关管理体系,使罕见病自动融入各项法律之中;应明确罕见病界定标准,建立病人登记系统,加强罕见病预防,按病种逐步将特定罕见病纳入医疗保障支付范围,并优先确保罕用药和特殊营养品的供应;政府应大力支持罕见病病人组织的发展。