2020年版和2011年版中国药物经济学评价指南比较分析

通过比较2020年版和2011年版中国药物经济学评价指南,分析两版指南的差异,并对更新内容进行解读,为药物经济学评价报告提供最新依据。比较两本指南,对更新要点进行总结和分析。2020年版药物经济学指南与2011年版药物经济学指南比较,有较多更新。详细说明了干预措施和对照选择;将成本测量和成本估值分开进行阐述;贴现分析单独列为一个部分;健康产出、模型分析和预算影响分析这方面更新较多;推荐使用成本-效用分析;并融合国际最新领域的研究进展和结合中国现实问题进行分析。通过对2020版中国药物经济学评价指南更新的部分进行解读,建议广泛参考并使用2020版指南,为今后进一步提高药物经济学研究报告质量提供参考。     

药物经济学研究、教学与应用

药品的成本-效果分析是药物经济学发展的源头,因此关于成本和效果的测量技术是药物经济学研究的重点之一,从这个方面来说,药物经济学像是一门工程学科。然而,药物经济学中的"效果"具有广泛的意义,包括临床产出指标、流行病学指标,以及(也是最重要的)效用指标等。其中前两类指标有客观的指示值,可以采用工程学上的方法进行测量,而效用指标则具有主观性,往往不可直接观察,需要通过人的行为,在一系列经济学的假设下,从行为推测效用。     

特利加压素治疗肝硬化门静脉高压食管胃静脉曲张出血的药物经济学评价

目的通过建立Markov模型,对特利加压素、生长抑素及奥曲肽3种治疗肝硬化门静脉高压食管胃静脉曲张出血方案进行成本-效用分析,为临床用药提供循证依据。方法建立Markov模型,模型包括出血、稳定、死亡3个状态。模型的主要结果为总成本、质量调整生命年(quality adjusted life years,QALYs)和增量成本-效用比,参考药品价格、Markov各状态治疗成本、健康效用值、状态转移概率建立模型,采用半周期校正,对3种方案的有效性和经济性进行评价。并对特利加压素价格、奥曲肽价格、再出血率、健康效用值进行单因素敏感性分析探讨参数的不确定性。同时,加入特利加压素死亡率随周期递减的情境分析,再次比较3种药物的经济性。结果在3种用药方案中,特利加压素相对于生长抑素,成本较低,产出较高,具有绝对药物经济学优势;特利加压素相对于奥曲肽,用药方案成本较高,产出也较高,每多获得1QALY的成本处于可接受标准内,具有相对药物经济学优势。敏感性分析结果显示,在特利加压素和生长抑素的方案比较中,再出血率对研究结果影响最大;而在特利加压素和奥曲肽的方案比较中,健康效用对研究结果影响最大。结论特利加压素与生长抑素、奥曲肽相比具有经济学优势。     

健康产出的测量和评价

健康产出的测量和评价是药物经济学研究和卫生政策研究中的关键技术。人们对于健康的价值有不同的看法,相应地,人们开发出了从不同的角度和层次测量和评价健康产出的技术。在药物经济学中,效用是衡量健康产出的最基本的指标。然而效用具有主观性,并且在"序数效用"理论框架下,效用只有大小之分而没有程度之分,这使得效用的测量成为实证经济学上的难题。本期的"成本-效用分析系列"继续介绍健康效用的测量方     

近期国内外药物经济学评价研究文献分析

本文对2005年1月至2007年10月间,国内外药物经济学评价研究的样本文献进行对比分析,从作者分布、成本和产出测量指标和方法、成本产出分析和敏感度分析方法,以及研究结论等方面进行了比较,发现国内药物经济学评价研究与国外相比在各方面均存在着不同程度的差距。在此基础上,本文提出了今后国内药物经济学评价研究发展的建议。     

意愿支付法在药物经济学中的应用

意愿支付（WTP）法是药物经济学评价中非常重要的一种评估手段。在成本计量、效益计量和QALY的货币化中都发挥了重要的作用。本文对WTP的定义、理论基础、调查方法、在药物经济学中的应用,以及WTP与条件价值评估法（CVNI）和意愿受偿（WTA）的联系进行了系统介绍。指出WTP应用的重点领域应该是间接成本及隐性成本的计算;应用WTP进行成本收益评估时应当注意收益的类别与评估角度;并阐述了QALY货币化的方法。期望能够为我国的药物经济学研究提供前沿方法的借鉴。     

中药经济学评价的意义与特点

通过分析对中药进行经济学评价的重要性、各国药物经济学评价指南对中药的要求以及对中药进行经济学评价的焦点问题，旨在探讨对中药进行经济学评价是否仍然应该延用传统的评价方法。中药的经济学评价在研究时限、适应症、成本以及产出这四个方面与传统评价有明显不同。中药经济学评价方法应该在传统评价方法上进行改进，从而发展出一套适合中药评价的新模式。     

FDA对成本—效果声明的监管-当制药公司声称其产品具有成本-效果优势时FDA应如何应对?

FDA已发布的药物经济学指南草案,对药物经济学声明提出了更加严格的标准。本文对该指南进行评论,并探讨了对药品的成本效果信息进行监管的目标。文章指出,FDA在这个问题上必须保持高度的谨慎和相应的灵活性,特别应该认识到药物经济学信息在卫生政策制定者选定政策时的参考作用,也应承认促进药物经济学信息的应用能力,让更多的市场主体使用药物经济学信息,将有助于规范他们的监管措施。     

奥塞米韦治疗流感的药物经济学评价——基于丹麦青少年和成年人的研究

目的:评价奥塞米韦治疗丹麦青少年和成年流感病人的经济性。方法:分别从全社会和付费者的角度,采用成本-效果分析和成本-效用分析比较奥塞米韦与常规疗法(缓解症状的OTC药物)治疗流感的经济性。参与本研究的人群是其他方面健康的青少年和成年人,年龄在13～64岁之间。本研究使用了丹麦的数据来进行模拟,其结果也只适合丹麦人群。在经济学模型中,采用了一阶和二阶Monte Carlo模拟,并且采用敏感度分析来检验模型的稳健性。主要产出指标:成本-效果分析的意义是"每恢复正常活动一天所花费的成本",成本-效用分析的意义是"每获得一个QALY的成本"。结果:从全社会角度分析,奥塞米韦相对于常规疗法存在绝对优势。从付费者角度分析,成本-效果比为每恢复正常活动一天需要12.3欧元,成本-效用比为5063欧元/QALY。在忽略住院、并发症以及死亡的情况下,进行敏感度分析,结果发现成本-效果比和成本-效用比有优势。假设人们的意愿支付值为26174欧元/QALY,奥塞米韦治疗流感仍然保持了经济性。结论:用奥塞米韦治疗其他方面健康的丹麦青少年和成年流感病人为社会节约了成本,并且从付费者角度来看,成本也相对较低,因此该方案具有经济性。     

欧洲11国药物经济学评估活动调查

近年来,在医疗保健计划中,管理者不得不面对不断涌现的新型药品和不断增长的控费压力之间的矛盾。为此,许多经济合作发展组织(OECD)国家开始采用药物经济学评估技术,以帮助选择合适的药品报销目录或者帮助进行药品定价。本文分析了11个OECD国家中药物经济学评估的开展状况,对其开展评估活动的目标、程序和所产生的影响进行了综述。本文的研究方法包括文献研究和一个探索性的实证调查。本研究所得的主要结论概况如下:(1)从被调查各国的开展情况看,药物经济学评估已经在OECD国家中获得了广泛的应用。无论是对于公立保健计划还是私立保险机构,药物经济学评估都已经成为一个有效的决策支持工具。(2)从调查结果看,各国开展药物经济学评估的最主要意图,是为了保证在卫生服务中使用的药品能够"物有所值"。在部分国家中,主要是评判新药的投入产出比是否能达到一个满意的值;在另一些国家,则主要是把经济学评估结果应用在药品定价协商中,以保证新药具有经济学优势。医药厂商对药物经济学评估存在一定顾虑,包括担心政府的目的是单纯的抑制药品费用,以及采用这项技术可能会阻碍创新。从本调查结果看,单纯的抑制药品费用并非政府的主要目的。当然,对药品费用水平及其增长率的影响,是开展药物经济学评估的一个自然结果。而对于创新问题,如果药物经济学评估能够促使厂商开发出价值更精准的新药,那自然会对公众有益。(3)药物经济学评估是正在发展的技术,它还有很大的改善空间。需要注意的是,开展经济学评估本身就是增加了成本,并且经济学评估也延缓了新药投入使用的时间。所以,对这项技术的运用必须注意平衡:提高药品投入产出比所产生的利益与开展研究所增加的成本与所导致的延迟之间。当然,有效地保持这种平衡并不容易。(4)调查中发现,各国对于加强国际交流均非常感兴趣,这可能是因为各国都希望通过技术交流提高药物经济学评估的质量并节约研究成本。     

药物经济学的未来语境

一．定义药物经济学(Parmacoeconomics)是国外从上世纪80年代开始兴起的新型分析学科,主要是利用经济学研究方法并结合流行病学、决策学、统计学对治疗方案、用药效果、用药成本药效等因素进行分析与评价,以求最大限度地合理利用药物资源和社会资源。传统药物经济学主要注重于针对不同病种的治疗方案、用药效果及治疗成本的全方位分析,包括药物疗法的经济学评价、药品的定价、药物利用述评、药物处方的管理、药品方针政策和赔偿、药品和疾病的经济学评价、药品和疾病的生活质量的评价、药品经济学评价和研究方法、医疗标准的评定方法、药品评价方法、新药的药品经济学评价等内容。分析方法主要有最小成本分析(CostMinimizationAnalysis,     

品牌中药价值评估报告(节选)

从安全性、健康产出和经济性的角度看,药品的价值评估应该包括:安全性评价、临床疗效评价、生命质量评价和药物经济学评价。其中,生命质量评价和药物经济学评价在我国刚刚起步,其在中药评价中的应用还需要做许多基础性的工作,主要是投入指标与产出指标的标准化。     

澳大利亚经验对中国建立药物经济性评价指南的启示

目前,中国政府正在制定药物安全有效和经济性评价指南(SE／CEAP,以下简称评价指南)评价指南是政府制定医疗卫生补偿政策的依据之一,是由澳大利亚药物管理局(TGA),药物收益咨询委员会(PBAC),以及经济小组委员会(ESC)共同开发的一门国际认证的专业技术。药品福利计划(PBS)药品目录是纳税人获得低廉药品的保证,而药物收益咨询委员会通过药物评价工作对政府制定合理的PBS药品目录起到关键作用。澳大利亚通过税收和政府机构推动药物政策制定,同时,最大化公众和私人利益,树立了一个国际范例。在当前的老龄化社会环境下,该政策为政府提供了有效的财政杠杆,缩短了技术垄断权(IMPs)的保护期但又不限制本国企业创新的能力。目前,跨国制药产业正对药物经济学评价指南(CEAP)的评价程序进行详细审查,制药产业希望降低买家垄断的集中程度,把药物经济学评价指南的评估角度从全社会角度替换为市场角度,即把药物经济学评价指南中对成本的界定替换为产品的隐性边际成本,企业与医师和政府沟通以及广告的成本。     

药物经济学在我国药品定价中应用的定位分析

目的为药物经济学在我国药品定价中的正确应用提供政策建议。方法通过介绍我国药品价格管制措施的局限性,探讨药物经济学在药品定价中应用的可行性及必要性,进一步分析药物经济学在药品定价中应用所需的明确定位。结果与结论在药品定价中药物经济学所评价的药物范围应为新药和专利期内的垄断药品。作为应用主体的定价部门应站在全社会角度通过制定权威的药物经济学评价指南,委托第三方专家组对制药企业提交的药物经济学评价报告进行评估,将评估结果作为药品定价部门与制药企业谈判协商价格时的科学依据,在达到对新药和专利期内垄断药品控费的同时,鼓励药品创新和研发,最终保证患者对药品持续的可及性。     

近十年中成药药物经济学研究文献分析及质量评价

目的通过分析与评价2012年以来发表的中成药药物经济学研究文献的核心要素及文献质量,探究目前中成药药物经济学研究存在的问题。方法从中国期刊全文数据库、万方数据知识服务平台、中文期刊全文数据库、中国生物医学文献服务系统、PubMed、Web of Science、Cochrane Library中检索2012年1月至2022年11月发表的中成药药物经济学研究相关文献,对研究角度、研究时限、贴现、阈值、成本、健康产出指标、评价方法、模型和敏感性分析等经济性评价关键要素进行系统整理、归纳和分析,并采用《卫生经济学评价报告标准共识2022清单》(CHEERS 2022)进行文献质量评价。结果纳入的288篇文献中,评价剂型以中药注射剂最多,同时包含同一中成药不同剂型之间的对比;病种主要集中于心脑血管和呼吸系统疾病;评估要素分析显示中成药药物经济学研究存在研究角度不明确、成本测算简略、健康产出指标单一等问题;CHEERS评价显示,文献质量整体较低,平均分为14.33分(总分28分),仅87篇合格。结论我国中成药药物经济学研究文献总体报告质量较差,未来仍需加强药物经济学评价核心要素的研究,不断提高研究和报告质量,整合中医药特色评估要素,以促进中成药药物经济学研究的高质量发展。     

成本-效果分析中药物成本测量的良好研究规范:Medicare和Medicaid 计划以及其他美国政府支持者角度——ISPOR药物成本工作组报告之四

目的:公共项目为美国的药物支出提供了大部分的财政支持.截至目前,仍然没有相关指南来估算由美国公共项目资助的药物的成本.本研究的目的是为估算由美国公共项目支持的药物的成本提供标准,以便将其用于药物经济学评价.方法:本报告由国际药物经济学与结果研究协会(ISPOR)的专项计划——成本-效果分析中药物成本测量的良好研究规范工...     

两种乳腺癌化疗方案的药物经济学评价综述

随着人类社会的发展,乳腺癌已成为全球女性最大的健康威胁,该疾病给国家和患者都带来了极大负担,因此有必要寻找更具成本-效果的治疗方案。笔者通过综述两种NCCN乳腺癌诊疗指南中所推荐方案（FEC vs.FEC-D）的国内外药物经济学评价情况,发现进行这两种方案的成本-效果分析研究将会非常有意义。     

药物经济学在药品不良反应评价中的应用

目的：了解将药物经济学（Pharmacoeconomics,PE）原理与方法应用于药品不良反应（ADR）评价的研究进展。方法：查阅文献,对近年药物经济学在ADR中的应用进行综述。结果：总结了药物经济学的概念、原理、研究背景,药物经济学在ADR中的重要意义、作用及应用。结论：开展药物经济学在ADR评价中的应用研究,可为医院管理者提供决策依据。对规范临床药物治疗,提高治疗水平具有指导意义。     

在公平与效率之间博弈

药物经济学的应用应该以客观公正性为原则。全国人大常委会副委员长蒋正华在本期开篇即对我国药物经济学研究提出了殷切希望。从他的讲演中可以看出,他更为关切的是如何正确处理好医疗改革中公平与效率的关系。从宏观的角度来看,药物的使用带给社会的好处是相对于非药物治疗的成本和效益来说的。从人类发现和发明药物并加以应用的那天起,药物就在人类疾病诊断治疗中扮演了重要的角色。如今,我国的药品开支据统     

中国药物经济学评价指南 (20011版)

课题组专家组(按姓氏笔画排序)目录引言(Introduction)医药技术是人类维护健康的重要手段.研究表明,伴随着经济发展和收入水平的不断提高,人们消费结构中用于医疗服务的支出增长速度最快.从全球资源配置来看,卫生总费用(Total Health Expenditure)占GDP比重平均在9.7%左右(WHO,2010),中国目前约为5.1%(国家卫生部,2010).而且,中国的药品费用占卫生总费用的比重远高于其他国家和地区的平均水平.可以预期,中国未来的医药卫生必将越来越成为社会资源配置的主导项目,因此,如何科学评估并有效配置医药资源将是中国实践科学发展观的重大议题.中,也提出在基本药物专家执行摘要贴现率的敏析.如果健康产出的变量可以量化,药物经济学评价的第目标人群研究类型回顾性队列研究是缺成本较高时,需要考虑最小样本量要求.药物经济学评价的一项主要任务是对成本间接成本是指由于疾病、成本的测量解释解释解释VAS由一条包含两个端点解释解释方式报告.